Primer ensayo en humanos de una vacuna nasal contra el alzheimer

Actualmente, unas 800.000 personas solo en España padecen la enfermedad de Alzheimer, el tipo de demencia neurodegenerativa más común, según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN). La SEN calcula que en nuestro país se diagnostican cada año unos 40.000 nuevos casos de esta enfermedad. Ante la alta incidencia de esta demencia, la investigación en su detección precoz y tratamiento es constante en las últimas décadas.

La última investigación va a comenzar en el Hospital Brigham and Women’s (Boston, EEUU), que ya está listo para iniciar un ensayo clínico que probará la seguridad y eficacia de una nueva vacuna administrada por vía nasal destinada a prevenir y retrasar la progresión del alzhéimer. Según explica el centro hospitalario, el ensayo representa la culminación de casi 20 años de investigación dirigida por Howard L. Weiner, codirector del Centro Ann Romney para Enfermedades Neurológicas en Brigham

“El lanzamiento del primer ensayo en humanos de una vacuna nasal para el alzhéimer es un hito notable”, considera Weiner. “Durante las últimas dos décadas, hemos reunido evidencia preclínica que sugiere el potencial de esta vacuna nasal para esta enfermedad. Si los ensayos clínicos en humanos muestran que la vacuna es segura y efectiva, esto podría representar un tratamiento no tóxico para las personas con alzhéimer, y también podría administrarse temprano para ayudar a prevenir la enfermedad de Alzheimer en personas en riesgo”.

La vacuna utiliza el modulador inmunológico Protollin, un agente intranasal en investigación que estimula el sistema inmunológico. Este modulador se compone de proteínas derivadas de bacterias y se ha utilizado de forma segura en humanos como adyuvante de otras vacunas. Protollin está diseñado para activar los glóbulos blancos que se encuentran en los ganglios linfáticos de los lados y la parte posterior del cuello para migrar al cerebro y desencadenar la eliminación de las placas de beta amiloide, una de las características distintivas del alzhéimer.

“Durante 20 años, ha habido una creciente evidencia de que el sistema inmunológico juega un papel clave en la eliminación de la beta amiloide. Esta vacuna aprovecha una nueva rama del sistema inmunológico para tratar el alzhéimer”, explica Tanuja Chitnis, profesora de Neurología en Brigham y autora principal del ensayo. “La investigación en esta área ha allanado el camino para que busquemos una vía completamente nueva para tratar potencialmente no solo esta demencia, sino también otras enfermedades neurodegenerativas”.

Un estudio pequeño

Por el momento, el ensayo comenzará con una muestra pequeña: 16 personas entre 60 y 85 años con síntomas de alzhéimer, que recibirán dos dosis de la vacuna con una semana de diferencia. Los participantes deben gozar de buena salud general y no se espera que ninguna enfermedad interfiera con el estudio y haber tenido una exploración por TEP con amiloide positivo.

El objetivo principal del ensayo de fase I será determinar la seguridad y tolerabilidad de la vacuna nasal. El equipo de investigación también medirá el efecto de Protollin nasal en la respuesta inmune de los participantes, incluidos sus efectos sobre los glóbulos blancos, mediante el examen de marcadores de superficie celular, perfiles genéticos y ensayos funcionales.

“El sistema inmunológico juega un papel muy importante en todas las enfermedades neurológicas”, apunta Weiner. “Y es emocionante que, después de 20 años de trabajo preclínico, finalmente podamos dar un paso clave hacia la traducción clínica y llevar a cabo este primer ensayo humano histórico”, concluye el codirector del Centro Ann Romney.

“Queda mucho para saber si funcionará”

A pesar de la gran repercusión mediática internacional que ha tenido el comienzo de este experimento, el portavoz de la SEN Guillermo García Ribas recuerda que “es un ensayo en fase 1, con lo que quedarían otras dos fases antes de que un medicamento llegue a humanos”.

“Queda mucho para que podamos saber si funcionará. Este tipo de ensayos no necesita tanto tiempo de evolución como los de fármacos, al ser un mecanismo de vacunación, pero estamos hablando de unos 10 años si todo fuera de fábula”, apostilla el neurólogo del Hospital Universitario Ramón y Cajal. Además, señala que para que esta investigación llegue a buen puerto haría falta un grupo mucho más grande.

Asimismo, recuerda que solo el 10% de las investigaciones para tratar el alzhéimer acaban siendo exitosas. “Lo importante es que hay investigación en la enfermedad”, apostilla.

Por otro lado, el especialista destaca como relevante que “el mecanismo de acción es muy novedoso. Eso sí, todo lo que es muy novedoso también tiene más probabilidades de fracaso. Es pronto para aventurar si este será la piedra angular y una vía de éxito”.